Kurze Therapie, schnelle Heilung: Studie zu seltener Kinderkrankheit

Eine neue Studie will zeigen, ob die Behandlung von Kindern mit hormonbedingter Wachttumsstörung verkürzt werden kann.

Es ist eine sehr seltene Krankheit: Nur einer von 3.500 bis 4.000 Menschen ist von Wachstumshormonmangel betroffen. In Österreich erhalten etwa 25 Kinder jedes Jahr die Diagnose. Bei dieser Erkrankung produziert das Gehirn nicht genügend Wachstumshormone – die Wachstumsgeschwindigkeit bei betroffenen Kindern ist damit langsamer. Die bleiben, wenn sie nicht behandelt werden, auch ihr Leben lang kleiner als Menschen ohne diesen Hormonmangel. Ein normales Wachstum ist nur durch eine Therapie mit Wachstumshormonen möglich. Die Kinder erhalten über einen Zeitraum von fünf bis zehn Jahren täglich eine Hormoninjektion, bis sie die Erwachsenengröße erreichen. Die Behandlungskosten belaufen sich pro Patient*in und Jahr auf 15.000 bis 35.000 Euro.

Verkürzte Behandlungsdauer

Das ist nicht nur teuer, sondern auch aufwendig und eine enorme seelische Belastung für die betroffenen Familien. An der Medizinischen Fakultät der Johannes Kepler Universität Linz forscht Prof. Wolfgang Högler an seltenen Kinderkrankheiten, darunter eben auch Wachstumsstörungen. Nun beginnt er ein neues Projekt: eine sogenannte Multicentre Study mit betroffenen Kindern in England und Österreich. Die Studie wird überprüfen, ob der Behandlungszeitraum für manche Kinder verkürzt werden kann. Derzeit wird der Hormonstatus der Kinder mit Bluttests überprüft. Bemerkenswert ist, dass nachdem betroffene Kinder ihre Endgröße erreicht haben, in vielen Fällen normale Wachstumshormonwerte festgestellt werden. Dies würde bedeuten, dass diese Kinder als genesen gelten oder dem Hormonmangel entwachsen. Prof. Högler und seine Kolleg*innen nehmen an, dass diese hormonelle Veränderung während der Pubertät auftritt, sodass viele pubertierende Kinder bereits während der Behandlung gar nicht mehr am Wachstumshormonmangel leiden und eine Behandlung somit nicht mehr notwendig wäre. Derzeit werden die täglichen Injektionen dennoch verabreicht, bis das Kind die endgültige Erwachsenengröße erreicht hat.

Diese klinische Studie wird rund sechs Jahre laufen und mit rund zwei Mio. Euro gefördert. Und mit etwas Glück werden sich die jungen Patient*innen künftig jahrelange Behandlungen Leerzeichen – und die Krankenkassen rund 400.000 Euro pro Jahr ersparen.

Forscher Wolfgang Högler
© JKU

Über den/die Forscher*In

Der in Salzburg geborene Wolfgang Högler war am Institut für Stoffwechsel- und Systemforschung der University of Birmingham und als Leiter der Abteilung für Endokrinologie und Diabetes des Birmingham Children’s Hospital tätig. 2018 wechselte er an die Medizinische Fakultät der Johannes Kepler Universität Linz. Zu seinen Forschungsschwerpunkten gehören u.a. die Diagnose und Therapie von Knochen- und Wachstumsstörungen, speziell Glasknochenkrankheit, Rachitis und Kleinwuchs. Högler wurde u.a. mit dem britischen ACCEA National Bronce Award for Clinical Excellence prämiert und ist verheirateter Vater von drei Kindern.